决择天价药入医保

《财经》杂志   文/《财经》记者 信娜 编辑/王小     

2020年23期 2020年11月09日出版  

本文6289字,约9分钟

实录那些推进罕见病用药保障的人和机构

治疗SMA的诺西那生钠注射液,均价70万元,2019年在中国上市。在现已知的100多名浙江SMA患者中,只有个位数的患者在用药。图/视觉中国

 

“去年罕见病高值药没有谈判机会,今年有吗?”2020年9月初,一位药企负责人发出这样的疑问。2019年,在递交申报材料后,没有一款罕见病高值药通过专家评审。

2020年“十一”假期过后,最终入围谈判药品的名单即将公布。“有点紧张”,上述负责人这样形容自己的心情。

目前公认进入中国的罕见病高值药共有六款,年治疗费用均在百万元。在有罕见病药物陆续进入医保目录的当下,天价药能否有所保障,颇受各方关注。

近两年,已陆续有地方试点,山西、浙江等,均已将几款高值罕见病要纳入医保。不过,类似的破冰也面临着不小的舆论挑战。

2020年6月24日浙江医保局公布,两款罕见病治疗药进入医保,分别为阿糖苷酶α和阿加糖酶β。前者为庞贝病特效药,后者可治疗法布雷病。

这样的结果引发浙江省内其他罕见病群体的质疑。一位脊髓性肌萎缩症(下称“SMA”)儿童家属质疑, “为什么我们不行,大家都是罕见病患者,这样公平吗?”

一行30个病友家庭,曾在2019年冬天,从浙江省各地赶来,聚集于医保局,希望能为自己争取机会。

治疗SMA的诺西那生钠注射液,均价70万元,2019年在中国上市。在现已知的100多名浙江SMA患者中,只有个位数的患者在用药。“我们用不起,”王木说,“以前是没药,现在是有药用不了。”他10岁的儿子是SMA患者。

虽然地方层面已有实践成果,但上述两省的政策参与者均以“有些敏感”,婉拒了《财经》记者的约访。

面对其他没能等到好消息的罕见病家庭,“我们怎么会不难过?”,一位浙江省医保局相关负责人对《财经》记者说,做这件事我们也是长期酝酿,准备了很长时间。最后也是综合了方方面面的要求,来推进这件事。

一位知情人士向《财经》记者透露,在参考了浙江省以专项基金解决天价药保障难题后,江苏省也正在筹备,不日会参考浙江模式推出本省政策。

上述药企负责人说,现在针对特定的药物,每个省有需求的人数是固定的,所需花费也是固定的。如果药进了医保目录,各地都可以根据医保基金实际情况,采取不同方式来解决具体费用问题,比如设立专项基金,或纳入大病保险等。

他对今年能否有谈判机会抱有憧憬。“不管能不能谈成,大家先坐下来聊聊。”上述负责人说,至少先有一个机会。

不过,国家医保部门对各地陆续试点的态度颇为微妙。一位接近国家医保局的专家曾向《财经》记者透露,医保的统筹级别在不断提高,其实并不想各地用不同的方式开始自主试点。

但不可否认的是,各地的实践正在为如何解决天价药保障难题蹚路。“说不定哪个模式就能在全国铺开。”一位医保专家说。

2020年,浙江省无疑迈出一步。《财经》记者采访了推动该政策出台的多名参与者,试图还原政府、企业和患者三方,如何推动罕见病药进入医保。

 

第1天:我有机会吗?

一款70万元的天价药,让SMA患者群体进入大众视野。那几天,王木的手机连续震响,“原来皓皓的药费这么贵”。

皓皓是王木的儿子,5岁时被确诊。这种病会导致全身肌肉无力,刚开始是四肢,后蔓延至为重要器官提供动能的肌肉,如心肌、肾肌。体内的一切都会慢慢枯萎。当生命被明明白白打上终点的时候,王木决定,要带着皓皓坚强地生活下去。

确诊后,无药可治的日子里,她没让儿子偷懒,上课、做康复训练。未来很长,皓皓会成为一个社会人,有一份职业。在这之前,他得先好好学知识。

把儿子送入幼儿园,王木就一个人在附近,盯着手机。没有消息是最好的消息。有时短促的铃声会让她一激灵,接起电话前,内心闪过无数种可能。

这样的日子持续到2019年。一款诺西那生钠注射液进入中国市场,定价每针70万元。这是儿子生的希望。诺西那生钠一旦开始注射便不能结束,需一直维持治疗。第一年需打六针,以后每年三针。

面对一年上百万的医药费,王木一家无力承担。听说有一个患者家庭卖了房子才开始打针,但是不知道什么时候就打不起了。而王木,连这个门槛都够不上。夫妻俩承包了一小块工地建设,一年的收入大概二三十万元。

“我们拿什么去给儿子打针”,王木嚼着眼泪,作为父母,她觉得自己很窝囊,“孩子好不容易有药了,我们却没法给他治病”。此时的皓皓没说什么,眼神停在王木身上。

在2020年8月底,接受《财经》记者采访时,皓皓就在旁边的办公桌上写作文。他从小便知道自己得了一种罕见病,无法根治。王木讲起为了做康复训练,来来回回买了好几辆自行车,才找到一款适合他的。这时,皓皓会补充,是4辆。

自从知道自己的病有药可以控制,他便开始关注进展。“有时,他甚至比我们懂得多。”王木说,像日本、澳大利亚的价格,我们都是从他那里听来的,“他一直觉得自己会好”。

那条关于“建立浙江省罕见病用药保障机制”的文件,像是打开了一扇门。王木的丈夫会定期刷医保局网站,他赶紧将这份文件发到病友群里,大家纷纷出谋划策,怎么才能为自己、为这个群体争取一个机会。

“我们决定直接去医保局和他们聊聊,让他们知道我们这个群体的存在。” 王木的丈夫说。

“尽力而为、量力而行”,在与医保局相关负责人的沟通中,这是他印象最深的一句话。

几次见面沟通后,病友们也说不清自己是带着什么样的心情离开的。

有多少希望,就有多少忐忑。

 

第176天:一道选择题

经过176天的等待,王木没等到她想要的结果。

2020年4月30日,希望破碎的消息也是从相同的网站获取的:经专家推荐,阿糖苷酶α、依洛硫酸酯酶α、阿加糖酶β等3个药品被确定为罕见病特殊药品谈判对象。

心中升起的那团光亮就此暗淡。此后,王木没再参与过病友们组织的与浙江医保局沟通的统一行动。

“为了保证整个机制能运行,做不好或者一定会做砸了的事情要先放一放。”浙江省医学会罕见病分会主任委员谢俊明这样解释这个谈判结果。他关注并推进罕见病领域十年,从提升社会认知及诊疗,再到如今的患者用药保障。

“从个人情感来说,我当然希望每个人都能得到帮助。我也会私下提供帮助。”但涉及到政策发布或者执行,就得严格按照标准,谢俊明对《财经》记者说,原则上,医保目录内的药品是可进可出的。但罕见病用药一旦进入医保,在没有其他保险覆盖前提下,是没办法将其调整出目录的,“把别人的救命钱断掉,人家会找我拼命的”。

这意味着,这件事一定要循序渐进。谢俊明说,“不能把好事做坏”,这是酝酿政策之初,大家一直认可的思路。

公示上简单的几行字,背后是短则数月,长至数年,一系列的权衡和考虑。距离上一次浙江省将三款罕见病用药纳入医保,已经过去三年。其间发生了什么,用浙江大学社会保障研究中心主任何文炯的话说,“我们的速度并不慢”。

首批罕见病用药纳入保障后,浙江省便开始在原来的基础上琢磨新机制,2019年完成后,2020年再划入两款药物。加上行政管理体制改革落地,各地新成立医保局,“这也需要一个过程”,何文炯对《财经》记者说。

新版罕见病保障制度被视作2.0版本,数度易稿。用谢俊明的话来说,这么贵重的药,一旦产生偏差,形成丑闻,影响非常大。

改动更多涉及的是具体操作层面的细节。比如,人们普遍关注的“罕见病患者移民”,此中如果涉及儿童怎么办?

谢俊明想了一个晚上,在文件中改了一个字,在父母的前面加上一个“生”字,变为“生父母”。妈妈带着孩子改嫁到杭州,妈妈的社保交了两年,即使继父满足了社保条件,患儿用药也不能通过医保报销。

有诊断资格的医院也从7家缩减到3家,“不能出现丑闻,哪怕放开的医院少一点”。这种小心谨慎的态度也流露在此次罕见病用药入医保的过程中。

哪些药能入医保,并不是某个人说了算。浙江医保局向定点医院、省市医保中心等,征询推荐罕见病用药。推荐时要满足多个条件,比如什么时间点上市等。“如果浙江的医生都没用过,都是听说,你说能纳入吗?”谢俊明说,还有很多其他的条件,收集信息后,由技术专家罗列好,专家组进行判断。

入围后,便要面临两轮谈判。一位参与过第一次谈判的专家回忆,第一轮的目标很明确,企业能给出什么价,算上浙江省患者数量,需要花费的总额是多少。

“当时和几家药企聊下来,一个药一年就要花七八千万元。总的盘子只有那么大,一款药的价格就要把总盘子击穿了怎么办?”上述参与谈判的专家对《财经》记者说。

王木提及,此前在和医保局相关负责人沟通时,医保局工作人员也解释,医保用于罕见病的这笔钱只有1亿元,SMA患者比较多,算下来医保的钱不够用。

经第一轮筛选后,再进入第二轮谈判。这次重在砍价。“要看到最低药价是多少。”上述参与谈判专家说。

另一位参与谈判的专家解释,最终进入浙江省医保的阿糖苷酶α(商品名:美而赞)、阿加糖酶β(商品名:法布赞),除了药价本身合理,在国内的用药时间长。还有一点,和有诚信的企业打交道很重要。

比如,在浙江,有20个这类罕见病的病人,是大家认可的,而报销时多出5个,“可能是企业通过不正当行为带入浙江的,这样的企业很难得到信任”。上述参与谈判的专家说。

最终结果,是专家机制选择,基于逻辑判断得出,“不是几个人能决定的”。谢俊明说。

 

第231天:尘埃落定

在王木放弃希望的第231天,苏明一家在相同的网站,等来了好消息,“儿子有救了”。6月24日,浙江医保局发布谈判结果,苏明不用再面对一道残忍的选择题:我们应该在什么时候放弃,停止给儿子用药。

此前,苏明的儿子每年药费接近百万元。纳入医保后,一个月几千元就可以了。浙江省内的戈谢病、渐冻症、苯丙丽尿症病人,则更早享受到了医保待遇。

青岛是中国第一个将罕见病药纳入医疗保障的地方。2005年,该市出台文件时还不敢直接写上“罕见病”三个字,“怕写了会引起更大的阻力”,该政策的一位牵头人对《财经》记者说。

他用“彻夜无眠”来形容那段日子。因调研时与罕见病家庭有接触,他得知“有药用不起”的困境,于是琢磨着用一系列政策将部分罕见病药纳入医疗保障。

从酝酿到最终落实,一共用了三年。一年制定政策,两年等待落实。这个过程漫长而又熬人。彼时,社会公众及政府内部对罕见病认知很少,没人关注。一位参与该政策的制定者对《财经》记者说,“甚至还会招来非议,身边人会揣摩,是不是因为自己和一些药企有牵连,所以如此积极帮助罕见病用药纳入医保。”

一个人研究撰写方案,在夜深的办公室内,利用非工作时间研究具体细节。有时熬到太晚,还会等来保安催促。

“对青岛市当时到底有多少罕见病患者,其实我们并不了解。”上述参与政策制定者说,但是必须要在方案中拿出一个需要支付金额的上线。想了很多办法,最后决定引入与企业的对赌协议。如果超过医保规定的金额范畴,剩下部分由企业承担。

一年后,方案终于写好,但并未得到上级认可,无法推行。几十页的心血只能暂时搁置,等待下一个机会。

两年后终于出现转机,上述方案牵头人回忆,当时青岛刚好有这方面的政策需求,这个方案又是已经写好的,于是便提交上去。最终获得财政支持,方案得以落实。

时隔多年,当再度回忆,他总结道,这件事的破局涉及打破原始格局,涉及到各方利益,如果没有更上一级政府的统筹,推动起来太难了。

以浙江为例,一位知情者告诉《财经》记者,在浙江省级层面,对罕见病药入医保的态度是积极的,“相关的政策方案曾两次获得省政府批准,这个过程是很难的”。

一旦有上级部门认可,接下来的过程会变得顺畅。“我们已经建立了机制,以后可以依托文件下面的专家委员会来推进,不用再弄一个文件来向省委省政府申请了。”一位参与浙江省罕见病药入医保的专家告诉《财经》记者。

在一位长期关注罕见病药保障的专家来看,罕见病的整体情况在逐年持续改善,但在医疗保障方面,阻力并没减少。抛开个别省份医保基金确实非常紧张,大多数省市还是有空间的,但现在各地决策者仍然顾虑重重,怕一旦开了一个口子,后面会出现各种问题,陷入被动,“大家也都不想给自己找麻烦”。

一位与各地医保部门有联系的NGO负责人说,其实很多省也有把一些“天价”罕见病药纳入医保的想法,但顾虑还是很多,一直没敢推行。

 

第N天:还有希望吗?

绞入数字轮盘转动的,是很多想活下去的生命。

一位医药经济学专家数次拒接邀请参加罕见病相关论坛。“这些论坛的目标倾向很明显,并不是一个理性的学术分析,涉及到各个方面,舆论影响等。”他对《财经》记者说,“如果要谈到一个药是否应该进医保,那为什么不去和其他更有药物经济效益,但还没有进医保的药物进行比较呢?通过数据来测算分析,谁更应该进医保。”

而一位医疗保障领域专家则激烈反驳道,现有医保目录里的某些药也是非常贵的,但是就在医保目录里。不能因为罕见病药在刚开始的时候被排除在外,就一直不考虑。“原来制定的东西会形成利益格局,每走一步都很难。”

“希望各位专家在进行理性的分析和讨论时,能多考虑一下罕见病患者,他们等不了那么长时间。”一位SMA患者组织负责人说。

上述医药经济学专家不认为自己冷血,“这就是我们的责任,用严谨的数字测算哪一种药更适合(进入医保),这就是我们需要提供给决策者的信息。至于其他的更广泛的因素,需要他们去权衡。”

最终的开关,仍在政策制定者的手中。一位药企罕见病药负责人对《财经》记者说,“在罕见病药支付体系中,政府是统筹,是1,企业、患者或者其他组织是N。如果没有1,后面的N无从谈起。”

在青岛,罕见病医疗保障政策停滞不前的两年里,两名戈谢病患者没能等来希望,不幸离世。

“其实在这个过程中,政府、企业、患者,每个人都应该思考,自己能做到的极限是什么,然后合力把这件事解决好。”在2020罕见病合作交流会后,赛诺菲特效药事业部罕见病与罕见血液疾病业务负责人俞蕾曾对《财经》记者说。

在浙江秋初的8月,皓皓已经无法蹲起,原本能够勉强步行的500米,只能走到一半。他的肌肉越来越没力了。

“生在浙江,至少我们还有点盼头。”虽然这一次没能进入医保,一位罕见病患者的家长还是抱着希望。而在中国其他地方,罕见病患者们也都在等一个希望。

(文中皓皓、王木、苏明为化名)

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