谁来支持罕见病新药研发?

《财经》杂志   文/《财经》记者 凌馨 编辑/王小     

2021年23期 2021年11月08日出版  

本文365字,约1分钟

十年不见实质性进展的罕见病药物研发,不只是赚不到钱的问题

“每次有病友走,就有一种无力感,恨不得自己掏钱去做科研。”淋巴管肌瘤病(LAM)患者隆琳所在的病友群里,每隔一段时间就会听到有人“不行了”,最近去世的那一位才刚刚30岁出头。

隆琳的身体其实也不咋样,虽然看似生活还算正常,医学指标却显示,她是一名重症患者。“我其实认真考虑过肺移植”,隆琳患的LAM,是一种国内登记在册患者不足千人的罕见病,最致命的症状是气胸和胸腔积液,通俗地理解就是,患者可能会喘不上气甚至憋死。

2007年,当时25岁的隆琳因为一次感冒没好而病情暴发,几乎到了“最后时刻”。一款原本用于肾移植后抗排异的药物救了她。自行服用雷帕霉素不到一周,原本呼吸困难连平躺都做不到的人,可以摘掉氧气管自己下床去卫生间了。

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