“天价药”还能降价吗?

《财经》杂志 文/《财经》记者 凌馨 编辑/王小  

2022年11月21日 11:11  

本文4255字,约6分钟

让各方有利可图,才是罕见病药物面世的前提

2021年共有七个罕见病药品谈判成功,价格平均降幅达65%。图/人民视觉

 

看到《财经》发了一篇有关罕见病的报道,张笑立马加了《财经》记者的微信,想让媒体也关注自己所患的病——黏多糖贮积症。这是一种罕见病,张笑确诊已20多年。

从2020年6月,治疗黏多糖贮积症I型的特效药拉罗尼酶在中国获批,张笑就走上了呼吁将该药纳入医保之路,然而到2022年11月18日,她还没用上这款药。

贵,归根结底就这一个字。

张笑算了一笔账,按拉罗尼酶目前的售价,她这样体重41千克的成人,每年治疗费用最低379万元,而且需要终生用药。该药在中国零售价为9114元/瓶,推荐每周用药一次,每次用量按患者体重计,体重每增加5千克加一瓶。算下来,她一年至少要用掉416瓶。

29岁的张笑患的是黏多糖贮积症I型,会导致眼压升高、中耳炎、肌肉僵硬疼痛等全身症状。她现在已经失去了独立行走能力,每天的生活就是坐着,或靠墙站着。

张笑希望,医保能将这款药纳入支付范围,让她有机会先用上药,“把生命维持住”。在2021年国家医保目录调整中,曾经每针70万元用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液经医保谈判后,以3万余元被纳入医保。

然而,事情不像张笑想得那么简单。医保是保基本,对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,“由于远超基金和患者承受能力等原因,无法被纳入基本医保支付范围。”2020年末,国家医保局针对全国人大代表提出的“关于将罕见病用药纳入医保目录”的建议作出答复时表示。

更何况,研发费用高、病人少,罕见病用药即使纳入医保,也是“高价”。关键是,患者往往需要终生用药。进一步降低用药总费用,是罕见病患者共同的诉求,哪怕他们的药已经纳入医保。

 

一线城市,才有诊断、治疗罕见病的能力

与众多无药可用的罕见病患者比,苏健(化名)是幸运的。

30多岁发病时,苏健已有稳定的工作、不菲的收入,又生活在苏州这样医疗水平较高的城市,被确诊为多发性硬化症两年后,他赶上了治疗该病的原研药特立氟胺,2018年在中国上市,2020年还被纳入医保目录。

更好的消息是,2022年8月初上市一款更便宜的国产仿制药,“算下来,每年自付的药费会便宜2万元,还是挺重要的”,苏健已经算好了账。

说“幸运”,也只是相对。2016年首次确诊前,苏健在医院各大科室间循环往复,看过眼科、骨科、神经内科,还做了肌电图。最终,还是他自己查论文,又咨询业内人士,找到了专门看神经免疫疾病的一位医生,确诊为多发性硬化症。

这是一种病因不明的自身免疫性疾病,会破坏人的中枢神经系统,症状包括手脚麻木、步态不稳、视力受损等,严重者会瘫痪,患者很多都是二三十岁的年轻人。苏健加入的病友群里,多数都是年轻女孩。

确诊后,苏健发现只有一款干扰素可缓解病情,而且只有北京、成都几个城市有货,货源不稳定,还需要冷藏,“全自费,每个月要上万元”。

这样的药,苏健买不到,也用不起。

在医院度过了急性发作期,苏健在医生推荐下开始吃一款主要针对移植后排异反应的免疫抑制药物“他克莫司”。扛到2018年时,“明显感觉他克莫司对我已经没什么用了”,复发住院的苏健就等着特立氟胺上市。当年8月,12900元/盒的原研药正式开始销售了。纯自费,他没舍得用。

苏健的第二次“幸运”出现在2020年,那年1月,特立氟胺被正式纳入国家医保目录,并很快在苏州落地。加上惠民保和慈善用药计划,苏健每年自付费用4万多元,比纯自费低10万多元。

苏健对《财经》记者回忆,整个江苏省,苏州和南通是最早实现特立氟胺纳入医保的,其他城市的病友都很羡慕。有个苏北姑娘,为了用上医保,甚至远程找了一份苏州的工作。

国家医疗保障局副局长李滔曾在2021年中国罕见病大会上介绍,2021年共有七个罕见病药品谈判成功,价格平均降幅达65%。

“有的地方对多发性硬化症患者是每年多给3万元报销额度,算下来,一年自费要8万元,不少人就放弃了。”据苏健所知,即使医保政策在更多城市以不同形式落地了,还是有很多病友没钱坚持长期用药。有些人,就这样渐渐从病友群消失了。

即使在苏州,过去很多年里,只有一家药房能买到特立氟胺,这背后,是多方的经济权衡。现在,医院卖药是“零加成”,卖药并不带来收入。罕见病患者人数少,增加一款药,能带来的患者没几个,管理成本倒增加了。加之,罕见病用药单价高,很容易拉高医院的“药占比”,拉低医院在卫健部门年终考核中的评分(详见8月11日报道《难买的天价药:医院、患者、药企和医保的经济博弈》)。

据中国政府网站信息,截至目前,国内共有60余种罕见病用药获批上市,其中40余种进入国家医保目录,涉及25种疾病。

罕见病患者们想不了那么多,他们总在算账,药费、检查费,每年都以万元计。张笑因为没用上特效药,每年花在对症治疗上的费用,是5万元。

张笑想要生活自理,就要不断治疗、做康复训练,“加上康复费用,一年费用10万元以上,这还不算在北京租房的钱”。

2021年10月前,张笑坚持在北京工作,为全国大约100名已知的黏多糖贮积症I型患者的用药可及性呼吁关注。

一线城市的超级大三甲医院,才有诊断、对症治疗罕见病患者的能力,才有可能引入他们所需的特效药。“普通医院对于罕见病诊断及用药相对欠缺,而这个现象就限制了中国罕见病患者的诊断与治疗。”盛世泰科生物医药技术有限公司(下称“盛世泰科”)销售总监杨雪华告诉《财经》记者。

 

靠研发,药价才有望降下来

2022年8月8日,国产仿制的特立氟胺上市,30粒一盒,药价是6896元。赛诺菲生产的原研药,为一盒28粒7896元,比国产一盒贵1000元。

“一定要比原研药有优惠”,杨雪华和公司管理层坐下来给自家的特立氟胺定价时,建议每盒再加两粒,这样,患者每月只需配一盒药。

苏健对每盒多给的两粒很在意,细算下来每年可以少买一盒药。仿制药自费的部分,约为原研药的65%,“我这个年龄,上有老下有小,房贷每个月还要还1.5万元。国产药一年省2万多元,孩子补习的钱就有了”。

国产特立氟胺上市,正陆续在各省医保采购平台挂网公示,开始在一些“双通道”药店售卖。“双通道”是国家医保局、卫生健康委出台的政策,让患者可以同时在定点医院和定点药房购买医保目录内药物并报销。

然而,罕见病用药之所以稀少,主因还是投资回报不够甜美。盛世泰科创始人余强坦言,作为一家生物药企,公司需要有产品尽快推出市场“造血”, 2018年国家药监局给予包括特立氟胺在内的罕见病用药的优先审评等一系列政策,促使他们在研发管线中,选定了这款药物。

据弗若斯特沙利文测算,截至2021年,中国多发性硬化症患者不过4.97万人,知道特立氟胺、愿意用、用得起的人更少。据杨雪华了解,在苏州大学附属第一医院一个月可能也就五六名患者需要用药,主要通过“双通道”药房购买。

8月8日,盛世泰科的特立氟胺在苏州一家大药房的总店开卖,还有四川、福建等地的医院和“双通道”药房。来买的,都是早就关注、等待国产药品上市的人。

“如果用药患者数达到1000人,我们可能就会有一定利润了。”杨雪华估计,这至少要花上一年时间,在产品上市初期,不会过分追求利润,“特立氟胺是我们第一个正式商业化的产品,对公司的商业能力塑造是很有利的”。

杨雪华更看重销售渠道的建立,以及保障罕见病患者需要终生用药的特点,“它每年可以贡献稳定的营收,销售上去后,会有很强的持续性”。

全球有230多万名多发性硬化症患者,发病率约是中国的8倍,这可能意味着在中国还有患者未被发现或诊断。“还是受制于罕见病患者的诊断,目前仍集中在一线城市的超级三甲医院。这个情况未来是可能改变的。”杨雪华说。

2022年二季度,赛诺菲原研特立氟胺的销售额为5.26亿欧元。

不仅赛诺菲,跨国药企如诺华、辉瑞、葛兰素史克等在罕见病用药开发上都比较成功。特别是格列卫,当年药企在开发这个药物的时候,总共的病人数不到1万人。这款药的开发速度很快,从临床到上市不到三年的时间,而且上市以后在很短的时间内就显示了很好的疗效,该药物可以让白血病病人五年生存率达到90%。

这样一种原本治疗白血病的药物,最后变成了一个治疗慢性病的药物,其后又开发了更多的临床适应症,因此该药在专利到期前的2015年,销售额已经接近48亿美元。

中国孤儿药创新联盟创始人、南京工业大学药学院教授郑维义曾给《财经》撰文指出,其实罕见病并不罕见,约有5%到10%的人有某种形式的罕见病。全世界目前已经确诊的大概有7000多种,这个数字还在增加。

开发罕见病用药有很大的商业价值。国外的药厂有很多的布局都是从罕见病用药进行突破,然后再扩大适应症到其他的治疗领域。因为,“孤儿药”的身份不仅可以缩短药物上巿时间,其上市成功率也比较高。通过对过去十多年的新药上市统计,“孤儿药”开发的成功率远远高于一般的药物,大概是一般药物的3倍以上。

在中国,此前做罕见病仿制药和新药一样,需要经过一系列临床试验,成本可能要数千万元。2018年相关政策推出后,罕见病用药可以直接使用国外临床数据,只需开展生物等效性试验。

这一政策下,多款罕见病用药的研发相继启动。如复星医药的晚期实体瘤研发药物FCN-159、上海科州药物研发有限公司的抗黑色素瘤药物HL-085等,都在同时开展相关罕见病临床研究。这既可能给在研药物增加一个适应症,又有望加快上市进程,对企业是实打实的利益。

国家医保局日前发文指出,2022年6月30日前,经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品可纳入2022年国家医保目录调整范围。这也意味着,更多罕见病药品有望被纳入医保。

让各方都有利可图,是药企研发罕见病药物,报批、定价和销售的基本逻辑。