全球最贵药物再易主,美国FDA批准血友病基因疗法 一针350万美元

来源 | 财联社 编辑 | 史正丞  

2022年11月24日 08:57  

本文1103字,约2分钟

随着美国FDA周二签发一纸批文,全球最贵药物的纪录又一次被打破,最新的价码已经达到350万美元。

(来源:CSL Behring)

具体来说,获批的是生物制药企业CSL Behring旗下的B型血友病基因疗法Hemgenix。作为一种遗传性疾病,B型血友病的患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足。按照现有的常规疗法,患者需要终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。

由于疾病本身的源头就是基因缺陷,所以基因疗法可谓是对症下药。Hemgenix以AAV5为载体,将第9凝血因子传递至肝脏中的目标细胞,使得肝脏能够持续制造第9凝血因子蛋白。

根据临床实验数据,受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子,使得年平均出血率下降54%。更为重要的是,接受一次注射后,94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。

美国FDA生物制剂即研究中心主任Peter Marks介绍称,虽然已经有治疗血友病的药物,但防止和治疗出血的方法可能会侵蚀患者的生存质量。Hemgenix本身也代表着这一疾病治疗领域的重要进展。

值得一提的是,CSL Behring是在2020年从美股上市公司uniQure手中买下Hemgenix的商业化权利。药物本身仍会在uniQure位于麻省的设施中生产。按照uniQure早些时候的估计,美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者,A型血友病患者是前者的5倍。

今年“最贵药王”已三度转手

基因疗法效果虽好,但价格依然是逃不开的话题。算上Hemgenix,过去仅仅三个多月的时间里,“全球最贵药物”的头衔已经在这个领域内转手三次。

在今年以前,诺华旗下的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价占据全球最贵药物头衔接近两年,这款药物的适应症为脊髓性肌萎缩症。今年8月和9月,美国蓝鸟生物旗下两款基因疗法获得FDA批准,分别是治疗β-地中海贫血的Zynteglo(280万美元)和治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的Skysona(300万美元)。

很明显,这些定价昂贵的新药并不急着跑量。

生物科技行业投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar解读称,虽然定价要比预期高一些,但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵,另一方面,血友病患者长期处于担忧出血的状态。

作为参考,诺华三季报显示今年前9个月Zolgensma实现销售收入10.61亿美元,按照200万/剂的售价推算,大致等同于只有500名患者使用了这款药物。叠加一些国家已经将这款药物纳入医保,实际上完全自费使用这些新型疗法的患者更是屈指可数。

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