一个新的监管工具正在铺开，用于评价药品、耗材和医疗服务。
2025年9月23日，国家医保局发文，将在北京、辽宁、江苏等11个省级地区，开展真实世界医保综合价值评价试点，为期三年。
真实世界研究（RWS），不再局限于理想状态下、设定严格标准的临床试验，而是在现实环境中，基于真实临床应用数据，评估医药产品的效果到底如何。
据《财经》了解，2021年左右，国家医保局已经开始布局RWS，之所以在2025年开始推广落地，一个关键的因素是，国家医保信息平台逐步成熟，全国超10亿参保人的诊疗数据提供了基础。
国家医保局要将这些数据变为证据，支撑医保决策钱要花在哪、花得值不值。
“肯定不是所有的产品都需要做RWS，这也会增加企业负担，医保有自己的遴选逻辑。”一位医保系统人士告诉《财经》。
弥补决策中的不确定
真实世界研究会影响到医保药品目录调整吗？
上述医保系统人士表示，可能不会成为一个必选项，但一些现有证据不足的，确实值得关注。
2024年初，一位卫生经济专业学者接到国家医保局人士的电话，他们需要关于真实世界研究方面的专业支持，而且是长期支持。
此时，国家医保药品目录动态调整已经实施五年，创新药占比越来越大，从2019年的32%提高至2023年的97.6%。
医保部门的决策风险随之增加。上海市卫生和健康发展研究中心研究员李芬等人撰写的文章指出，由于这些创新药准入后使用期短，而且单臂试验上市药品增加，准入评估时的不确定性、决策风险增加。
这也是全球趋势，为了让患者能尽早用上救命药，一些创新药在缺少部分证据的情况下，先获批上市，但要在一定时间内补足证据。
最近刚停产的阿尔茨海默病用药“九期一”，就是典型案例。九期一在2019年有条件获批上市，2021年通过谈判纳入国家医保药品目录，价格由895元降至296元。到2024年，年销量已超210万盒。
然而，九期一的药品注册证在2024年11月到期后，未能如期完成续期审批，停产至今。
对这些“不确定”的问题，真实世界数据恰好可以作为补充。
2018年，国家药监局启动使用RWS支持药品审批。“药监部门应用的领域比较窄，现在医保部门要使用的范围更大，所以很多工作是从头探索。”一位卫生政策研究人士对《财经》说。
根据试点计划，医保要的是上市前后、准入前后、续约前后、立项前后等医药医疗全生命周期的研究数据。未来，RWS将从临床有效性、安全性、经济性、公平性、可及性、创新性、患者体验等多维度做全面评估，来支持医保科学决策。
尤其是医疗服务价格项目，“对新增医疗服务项目是否合理、有多少价值，目前大部分地区都没有细致的评估，因为没有成熟的、科学的工具可以参考。”上述医保系统人士说。
谁是优先目标？
按国家医保局的试点计划，要在2027年底前，推进十个“真实世界数据支持药品医保综合价值评价”选题的落地实施。
“这十个课题，每个倾向的研究产品都是有具体遴选标准的，比如占用医保基金比例较大、有社会舆情关注等。”一位业内人士介绍。
医保部门希望企业主动参与进来，鼓励其开展创新药真实世界研究，为此在2025年7月，国家医保局发布《支持创新药高质量发展的若干措施》称，将推动研究结果与药品目录准入、续约、调整医保支付范围等挂钩。
2021年，药品集采已经用上了RWS。国家医保局指导首都医科大学宣武医院等20家医疗机构，选取第一批集采的14个中选药品，对比真实世界中仿制药与原研药的疗效和安全性。
这14个中选药品的研究，涉及心脑血管、神经精神、慢性乙肝、肿瘤等疾病治疗药物和麻醉剂5大类药品，用药患者样本量超过11万例，时间跨度达两年。
研究表明，在临床真实诊疗环境中，14个中选仿制药与原研药在临床疗效和使用上等效，不良反应无统计学差异。
上述医保部门人士认为，“很难说某一类药品就更需要真实世界研究，应该要具体品种具体分析。通常来讲，对于治疗效果安全性、有效性还需要进一步确证的，价格费用成本效果不符合预期的，都是可能考虑的角度。”
2023年，海南率先成立真实世界数据医保创新应用中心。不少药企为了增加进入国家医保目录的筹码，主动参与在海南的研究。
“当时还费了不少劲，可惜最后没能进入医保，和药物经济学相比，做一次真实世界研究的成本也不低。”一位药企人士略带遗憾。
作为试点的海南，已印发《三医真实世界数据使用管理暂行办法》，2025年8月1日起正式施行，有效期五年。
上述业内人士介绍，“这两年的国家医保目录调整，海南都向国家医保局独立提交了真实世界研究结果来支持，当然这与药企是否主动参与无关，医保有自己的考量视角。”
试点会向全国铺开吗？
按照计划，RWS试点工作分为三步。
第一阶段2025年启动，初步制定规范、启动数据治理、组建人才队伍；2026年是最为关键的第二阶段，要产出一批初步评价成果；到第三阶段，试点地需要探索出一套完整的运行机制。
上述业内人士指出，“试点能否铺开关键取决于，在这几年，医保获取高质量数据方面的执行情况，因为RWS最大的问题在于干扰因素太多，数据质量参差不齐。”
推进数据治理，重点在定点医药机构医保相关的病例病案、检查检验、用药用械、手术记录等临床数据是否完善和规范，特别是能反映患者临床结局的疗效、质量和安全性方面的数据。
“医保的优势是全国的数据都在一个平台上，但主要是结算费用数据，而要支持高质量的RWS，需要更多的临床数据，这些没有和医保的系统打通，都储存在每个医院系统里。”上述业内人士说。
据《财经》了解，国家医保局和国家卫健委已经就RWS的数据共享进行过沟通。
医保部门考虑出台一些政策，来鼓励医院对接。如对医药数据规范上传的定点医药机构配置相关政策，对于积极参与数据收集的定点医药机构，则配置价格政策。
一句话，医保要增加RWS的影响权重。如在省级层面，新增或调整医用耗材可收费目录、新增医疗服务项目立项以及支付目录的支撑性证据，同等条件下给予RWS更高证据采信优先级。
“RWS能否优先使用，还是取决于数据质量是否过硬。无论如何，RWS都会越来越重要。”上述业内人士说。
